Médicaments orphelins

Saviez-vous que le développement de nos médicaments oraux (par exemple les pilules) est le résultat direct d’une décision de l’Union européenne? En effet, en 2000, l’UE a estimé que les personnes atteintes de maladies rares avaient droit aux mêmes soins que les autres patients. Le développement de médicaments pour un si petit groupe de personnes n’étant pas économiquement intéressant, elle a développé le concept de « médicaments orphelins ». La recherche sur les médicaments relevant de cette catégorie peut désormais bénéficier d’un soutien supplémentaire, tel que des exemptions, un soutien scientifique, des licences et une période d’exclusivité de 10 ans (le « brevet »).

Plan maladies rares

En 2009, l’Union européenne a demandé à tous les États membres d’élaborer et de mettre en œuvre un « plan maladies rares ». Dans ce plan, les États membres décrivent ce qu’ils comptent faire pour améliorer le traitement et la vie des personnes atteintes de maladies rares. Nous constatons que la France et le Royaume-Uni (alors membre de l’UE), entre autres, sont aujourd’hui très avancés dans l’application de ce plan. La Belgique a certes rédigé un plan en 2013, mais sa mise en œuvre est malheureusement retardée. Par exemple, nous attendons toujours la reconnaissance des centres spécialisés.

Partager les connaissances grâce aux réseaux européens de référence (ERN)

Le partage des connaissances est un élément très important de la coopération européenne. En 2013, nous avons développé Orphanet, une plateforme de connaissances pour toutes les maladies rares. Et en 2017, les réseaux européens de référence (ERN) ont été mis en place. Il s’agit de réseaux virtuels où les médecins peuvent partager leurs connaissances et demander conseil à d’autres experts dans leur domaine. C’est très important, car en raison de la rareté de certaines maladies et des complications qui les accompagnent, il est parfois difficile pour les médecins de trouver un deuxième avis dans leur propre pays, et encore plus dans leur propre hôpital. Les ERN sont divisés en groupes de maladies ; la PH, par exemple, fait partie de l’ERN-LUNG. Les hôpitaux, s’ils répondent aux critères, peuvent devenir membres d’un tel réseau ERN. L’idée est de poursuivre cette division au niveau national. En Belgique, il s’agit d’une compétence des États fédéraux, la Flandre ayant déjà commencé avec le réseau flamand pour les maladies rares.

Les ERN existent depuis cinq ans et ont fait leurs preuves, mais il y a certainement des améliorations à apporter. Par exemple, on constate que le financement pourrait être amélioré et qu’il est difficile pour les petits centres de certains pays de répondre aux critères, ce qui menace à nouveau de laisser les patients de ces pays dans le froid. C’est pourquoi une évaluation sera réalisée cette année afin d’améliorer le fonctionnement des ERN.

Plus d’info:

https://ec.europa.eu/health/non-communicable-diseases/steering-group/rare-diseases_nl

https://ec.europa.eu/health/medicinal-products/orphan-medicinal-products_nl

https://ec.europa.eu/health/european-reference-networks/overview_nl