Lancering van het Leuvens Instituut voor Zeldzame Ziekten

Op 24 september waren we aanwezig bij de officiële lancering van het Leuvens Instituut voor Zeldzame Ziekten (Leuven.IRD). Dit nieuwe instituut wil alle kennis en gegevens over zeldzame ziekten binnen KU Leuven en UZ Leuven bundelen. Meer info over de oprichting vind je in ons eerder artikel:

Wat is het doel van het instituut?

We werden verwelkomd door Luc Sels, voormalig rector van KU Leuven en initiatiefnemer van verschillende onderzoeksinstituten. Daarna gaven professor Marion Delcroix en Lien Beckers, directeur en coördinator van het instituut, meer uitleg over de werking.

Het instituut zal bestaan uit vier werkgroepen:

• Werkgroep 1: expertise rond zeldzame ziekten in kaart brengen
• Werkgroep 2: klinische en genetische gegevens samenbrengen
• Werkgroep 3: onbeantwoorde noden van patiënten onderzoeken
• Werkgroep 4: sneller diagnoses stellen en behandelingen ontwikkelen

Daarnaast wil het instituut zeldzame ziekten meer bekend maken bij het brede publiek.

Onze voorzitter Wendy Vansteenkiste en ondervoorzitter An Damen zijn opgenomen als patiëntenvertegenwoordigers in werkgroep 3 en 4.

Samen met patiënten

Het instituut wil patiënten en mantelzorgers actief betrekken bij het onderzoek. Professor Stanislas Lyonnet van het Franse instituut Imagine (dat als voorbeeld diende) benadrukte hoe belangrijk die samenwerking is.

Onze ondervoorzitter An Damen sprak in een videoboodschap de onderzoekers en wetenschappers toe. Haar getuigenis maakte veel indruk.

Isabelle Huys, voorzitter van werkgroep 3, gaf uitleg over hoe ze de noden van patiënten willen verzamelen en gebruiken om de zorg te verbeteren. Ook hier zullen patiënten en mantelzorgers mee aan tafel zitten.

Wat komt er nog?

Er komt een interactief platform met patiëntenverhalen, video’s, blogs en begrijpelijke uitleg over het onderzoek aan KU Leuven. Zo wordt de informatie toegankelijker voor iedereen.

Op zaterdag 10 oktober organiseerde het instituut een kinderuniversiteit, waar kinderen voor één dag dokter of onderzoeker konden zijn. En op 23 november, tijdens de Dag van de Wetenschap, kan je deelnemen aan rondleidingen in labo’s waar onderzoek gebeurt naar zeldzame ziekten.

Media-aandacht

De lancering kreeg veel aandacht in de pers. Onze voorzitter Wendy Vansteenkiste gaf interviews aan het Nieuwsblad en Rob-TV.

Samen voor gezonde longen: verslag van de ERS/ELF Patiëntendag

Tijdens de jaarlijkse Patiëntendag van de European Respiratory Society (ERS) en European Lung Foundation (ELF) kwamen patiënten, artsen, onderzoekers en beleidsmakers samen om te praten over longgezondheid. Het werd een inspirerende dag vol verhalen, inzichten en oproepen tot actie. Louise Bouman, voorzitter van onze Nederlandse collega-organisatie, was één van de hosts van de dag.

Samenwerking is de sleutel

De huidige ERS-voorzitter, Prof. Silke Ryan, en haar opvolger Prof. Joanna Chorostowska-Wynimko benadrukten hoe belangrijk het is dat patiënten en professionals samenwerken. Alleen samen kunnen we longgezondheid op de politieke agenda zetten en echt iets veranderen.

Verhalen die raken

Maya Mailer, moeder en voormalig medewerker bij internationale NGO’s, vertelde hoe haar kinderen haar vragen stelden over klimaatverandering. Dat leidde tot de oprichting van Our Kids Climate, een organisatie van ouders die zich zorgen maken over de luchtkwaliteit. Wereldwijd ademen 90% van de kinderen vervuilde lucht in. Hun doel? Overschakelen op schone energie en fossiele brandstoffen uitfaseren. Meer info

Prof. Barbara Hoffman, expert in milieuepidemiologie, sprak over het belang van wetenschap. Ze waarschuwde voor de gevaren van misinformatie, censuur en het stopzetten van onderzoek. Dit belemmert medische vooruitgang en kan zelfs leiden tot minder terugbetaling van behandelingen. Ook patiënten kunnen helpen door betrouwbare informatie te delen en kritisch te blijven.

Shane Fitch stelde het LOVEXAIR-project voor. Via een online tool verzamelen ze wereldwijd gegevens van mensen met ademhalingsproblemen, ook van wie nog geen diagnose kreeg. Zo willen ze meer bewustzijn creëren. Je kan zelf deelnemen via deze link.

Dr. Ghulam Mustafa toonde hoe een campagne bij vrouwen in Pakistan leidde tot betere gezondheid van baby’s en hun moeders, meer vertrouwen in de zorg en hogere vaccinatiegraad. De sleutel? Persoonlijke huis-aan-huis gesprekken en volhouden.

Tijdens de lunch zagen we verschillende getuigenissen van patiënten wereldwijd, verzameld voor de Global Voices-campagne.

De WHO-resolutie over longgezondheid

In de namiddag ging het over de allereerste WHO-resolutie rond longgezondheid, voorgesteld door Dr. José Luis Castro. Helaas werd de resolutie geblokkeerd door één land, maar veel landen hebben de principes wel ondertekend. Nu is het belangrijk dat die principes worden omgezet in echte wetten en maatregelen.

Patiëntenvertegenwoordigers merkten op dat de resolutie nog te weinig bekend is bij patiënten. Dr. Castro bevestigde dat het nu tijd is om de resolutie te verspreiden en te gebruiken als middel om beleidsmakers aan te spreken.

Wat kunnen wij doen?

We kunnen samen actie ondernemen door:

• Te pleiten voor meer gegevens en nationale registers
• Onze verhalen te delen met artsen en beleidsmakers
• Ons te informeren en op te leiden als vertegenwoordigers
• Nationale werkgroepen op te richten om de resolutie op te volgen
• Longfunctietesten op te nemen in medische controles op het werk
• De resolutie te vertalen in eenvoudige taal en te verspreiden via sociale media, zodat ook jongeren bewust worden van het belang van gezonde longen

Vooruitblik

Prof. Hillary Pinnock kondigde het thema van het ERS-congres van volgend jaar aan:
“United for better breathing”. Iedereen werd uitgenodigd om ideeën aan te brengen om dit thema verder uit te werken.

De dag werd afgesloten met een terugblik op 10 jaar ELF Patient Organisation Network Day – een mooi moment om stil te staan bij wat we samen al bereikt hebben.

Meer info over de WHO-resolutie

Internationale HYPERION-studie bevestigt sterke resultaten van WINREVAIR™

De HYPERION-studie is een grootschalig internationaal fase 3-onderzoek naar WINREVAIR™ (sotatercept), een nieuw medicijn voor volwassenen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH). De studie richtte zich op pas gediagnosticeerde patiënten met milde tot matige klachten (WHO-klasse II of III) en een verhoogd risico op ziekteprogressie.

De resultaten zijn veelbelovend: toevoeging van WINREVAIR™ aan de bestaande standaardtherapie verminderde de kans op verergering van PAH met 76% ten opzichte van placebo.

Dit betekent minder ziekenhuisopnames, longtransplantaties en andere ernstige complicaties. Het positieve effect was al binnen zes weken merkbaar en gold voor verschillende patiëntgroepen, ongeacht de oorzaak van PAH of het aantal gebruikte medicijnen.

Meer dan 70% van de deelnemers gebruikte al een dubbele standaardbehandeling.

Het veiligheidsprofiel van WINREVAIR™ bleek vergelijkbaar met eerdere studies: de bijwerkingen waren grotendeels gelijk aan die van de controlegroep.

Met HYPERION is dit de derde grote fase 3-studie die de werking van WINREVAIR™ bevestigt. Op basis van deze en eerdere resultaten is het medicijn inmiddels goedgekeurd in meer dan 50 landen. België zit momenteel in de onderhandelingsfase.

Laat je stem horen: doe mee aan de nieuwe Rare Barometer-enquête over wat jou helpt beter om te gaan met je zeldzame of niet-gediagnosticeerde aandoening!

De nieuwe Rare Barometer-enquête over wat jou helpt beter om te gaan met een zeldzame of niet-gediagnosticeerde aandoening kan vanaf nu worden ingevuld!

We willen meer inzicht krijgen in jouw beleving door vragen te stellen over hoe je omgaat met stress in het dagelijks leven, op welke steun je kunt rekenen of in hoeverre het lukt om ondanks je zeldzame of niet-gediagnosticeerde aandoening toch te leren, te werken en bij te dragen aan je maatschappij. Dit helpt ons te pleiten voor oplossingen op maat zodat mensen met een zeldzame aandoening en hun familieleden alles uit het leven kunnen halen.

Deze wereldwijde enquête staat open voor iedereen uit alle landen die met een zeldzame ziekte leeft, inclusief hun familieleden en verzorgers. De enquête is beschikbaar in 25 talen.

Om je stem te laten horen en je ervaring te delen, nodigen we je uit om 20 minuten de tijd te nemen om de enquête in te vullen door hier te klikken voor 16 november 2025.

De algemene resultaten worden gedeeld met iedereen die mee heeft gedaan aan het onderzoek en met patiëntenorganisaties, beleidsmakers en het algemene publiek, zodat we concrete veranderingen teweeg kunnen brengen voor mensen met een zeldzame ziekte. Rare Barometer voldoet aan de Algemene Verordening Gegevensbescherming (AVG).

Bevraging van de KU Leuven over gedeelde besluitvorming bij de zorg van chronische zieken.

Leven met een chronische ziekte of langdurige gezondheidsproblemen brengt heel wat uitdagingen met zich mee. Eén van de belangrijkste aspecten in de zorg is het nemen van beslissingen over behandelingen. Maar hoe verloopt dat in de praktijk? In welke mate heb jij als patiënt inspraak in deze keuzes? En hoe ervaar jij de samenwerking met zorgverleners?

Om deze vragen te onderzoeken heeft de KU Leuven een onderzoek gestart met als doel in kaart te brengen hoe beslissingen over behandelingen in België worden genomen en hoe patiënten, artsen en verpleegkundigen hierin betrokken zijn. Jouw mening is onmisbaar om een beter beeld te krijgen van wat goed loopt en waar verbeteringen mogelijk zijn. 

Door deel te nemen aan deze enquête help je mee aan het verbeteren van de zorg en de betrokkenheid van patiënten bij de keuze over hun behandeling.

Wat houdt het in?

• Een korte online vragenlijst (± 10-15 minuten)
• Jouw antwoorden blijven volledig anoniem
• Je helpt mee aan betere zorg voor patiënten
• De enquête is beschikbaar in het Nederlands, Frans en Engels

Vul de vragenlijst in door op volgende link te klikken: https://survey.kuleuven.cloud/811482?lang=nl

Heb je vragen of wil je meer informatie? Aarzel niet om contact op te nemen met Elise Schoefs via e-mail: elise.schoefs@kuleuven.be

Alvast heel erg bedankt voor je tijd en waardevolle bijdrage!

Laat jouw stem horen voor betere toegang tot nieuwe behandelingen!

Hoe kan je dat doen?

Sinds 1 april telt de stem van de patiënt officieel mee in de beslissing over de terugbetaling van nieuwe geneesmiddelen. Daarom verzamelen wij – als patiëntenverenigingen – jouw ervaringen en noden via een bevraging.

Heb jij of je naaste te maken met pulmonale hypertensie? Dan is jouw input van onschatbare waarde!

Voor wie?

De bevraging geldt voor alle types pulmonale hypertensie, en zal in eerste instantie bijdragen aan het dossier voor de terugbetaling van het nieuwe en veelbelovende geneesmiddel Sotatercept (Winrevair). Met jouw hulp willen we een sterk, goed onderbouwd dossier indienen – zodat patiënten toegang krijgen tot deze baanbrekende behandeling.

Waar en wanneer?

• Invullen kan tot en met 1 juni
• Duurtijd: ongeveer 20 minuten (afhankelijk van je situatie zal de vragenlijst korter of langer zijn)
• De bevraging is volledig anoniem
• Vul de vragen in via onderstaande link

Elke ervaring telt! Door deel te nemen, help je niet alleen jezelf, maar ook andere patiënten en mantelzorgers. Samen maken we het verschil – bij beleidsmakers én bij wie beslist over jouw behandeling.

Vragen of hulp nodig?

Contacteer ons gerust:

• Wendy Vansteenkiste (NL): wendy.vansteenkiste@ph-vzw.be | 0473 43 62 38
• Luc Matthysen (FR): luc.matthysen@gmail.com | 0475 25 70 07

Dank je wel voor je tijd en steun. Jouw stem telt – meer dan ooit!

Aan de KULeuven is een nieuw instituut opgericht, dat zich specifiek zal richten op zeldzame ziekten. Het instituut is sterk patiëntgericht en heeft als doel om de zorg en ondersteuning van mensen met een zeldzame ziekte te verbeteren.

Het Leuvens Instituut voor Zeldzame Ziekten (Leuven-IRD) brengt wetenschappelijk onderzoek en medische expertise aan de KU Leuven en UZ Leuven samen. Door intensieve samenwerking en innovatief onderzoek wil het instituut patiënten en hun families betere behandelingen en ondersteuning bieden.

Prof. Dr. Marion Delcroix is de directeur en één van de drijvende krachten achter dit nieuwe initiatief. Ook onze bestuursleden, An Damen en Wendy Vansteenkiste, zijn vanaf het begin als patiëntenvertegenwoordigers betrokken. We zijn trots dat we kunnen bijdragen aan dit belangrijke project!

Meer info over kan je vinden op de website van het instituut.

Bijdrage aan Wetenschappelijk Onderzoek: 7.500€ voor Basisonderzoek naar Pulmonale Hypertensie!

We zijn verheugd te kunnen melden dat we ook dit jaar een aanzienlijke bijdrage kunnen leveren aan wetenschappelijk onderzoek naar pulmonale hypertensie. Dankzij de steun van onze leden en sympathisanten hebben we 7.500 euro kunnen reserveren voor het onderzoek van Professor M. Delcroix en haar team.

Deze waardevolle som zal worden ingezet voor basisonderzoek naar pulmonale hypertensie, met als doel de kennis over deze zeldzame en complexe aandoening te vergroten. Het onderzoek van Professor M. Delcroix en haar team kan hopelijk bijdragen aan nieuwe doorbraken die de levenskwaliteit van patiënten wereldwijd verbeteren.

Dankzij de inzet van iedereen die ons steunt, kunnen we een belangrijke stap zetten in de richting van meer inzicht en vooruitgang in de strijd tegen pulmonale hypertensie. Samen hopen we het verschil te maken!

Steunen jullie ons ook zodat we volgend jaar opnieuw een mooie som kunnen schenken aan het wetenschappelijk onderzoek? Bekijk hier wat jij kan doen!

We zijn erg blij om u op de hoogte te brengen van een nieuw onderzoek dat is gelanceerd! Met name de Pulmonary Hypertension Global Patient Survey. Dit is het eerste wereldwijde onderzoek in zijn soort voor patiënten met pulmonale hypertensie (PH), ouders en verzorgers over de hele wereld.

We nodigen je graag uit om deel te nemen aan dit onderzoek. Zo help je om patiënten wereldwijd een betere zorgervaring te krijgen.

Doe jij mee aan de wereldwijde bevraging voor PH?

Het onderzoek is beschikbaar in maar liefst 17 talen! Op de startpagina kan je je gewenste taal selecteren. Het bestaat uit drie onderdelen, die elk ongeveer 10 minuten in beslag nemen.

Voor patiënten jonger dan 16 jaar moet een ouder of voogd de enquête invullen.

De enquête zal clinici helpen om de impact van PH op patiënten beter te begrijpen . Dit zal helpen om uiteindelijk de zorg die patiënten krijgen te verbeteren. Uw bijdrage, als patiënt of zorgverlener, zal bijdragen aan het succes van het onderzoek.

Doe jij ook mee aan de wereldwijde bevraging voor PH? Ga voor meer informatie over het onderzoek naar pvri.link/phgps en bekijk deze korte video van patiënten met pulmonale hypertensie over de hele wereld.

Deze maand mochten we een mooie cheque van Mercier Van Lanschot uit de handen van Yves Depoortere in ontvangst nemen!

Dank u wel voor de ondersteuning van het wetenschappelijk onderzoek naar #pulmonalehypertensie en de kans om meer aandacht te vragen voor deze ziekte met de hulp van Team PHenomenal Hope Belgium!