Samen zeldzaam, ook met pulmonale hypertensie!

We spreken van een zeldzame ziekte wanneer deze voorkomt bij minder dan 1 persoon per 2.000 mensen. Twee types van PH, Pulmonale Arteriële Hypertensie (PAH) en Chronische Trombo-embolische Pulmonale Hypertensie (CTEPH), vallen onder deze categorie en vormen zo twee van de meer dan 6.100 zeldzame ziekten.

Gemiddeld duurt het voor zeldzame ziekten 4,9 jaar alvorens een diagnose gesteld wordt, mensen met pulmonale hypertensie doen er gemiddeld 2 jaar over. Pulmonale hypertensie is nog steeds niet of te weinig bekend bij huisartsen, cardiologen en pneumologen. De symptomen doen vaak denken aan meer algemene aandoeningen zoals astma of hyperventilatie. Een betere doorstroming van informatie en snellere doorverwijzing is noodzakelijk voor een goede prognose bij deze levensbedreigende aandoening.

Bij pulmonale hypertensie is dit eerder beperkt, al is er ook een genetische variant die voorkomt bij 6% van de mensen met PAH. 10 tot 20% van de familieleden worden ook effectief ziek.

Bij pulmonale hypertensie zijn er weliswaar verschillende behandelingen die de ziekte kunnen stabiliseren, maar er is nog geen behandeling die de ziekte kan genezen. Heel wat therapieën die de laatste 10 jaar voor volwassenen ontwikkeld en goedgekeurd zijn, zijn echter niet toegankelijk voor minderjarigen. Dit komt omdat hiervoor afzonderlijke pediatrische studies dienen uitgevoerd te worden. Deze studies duren jaren wegens het beperkte aantal patiënten. Hierdoor hebben minderjarigen slechts toegang tot 3 van de 7 beschikbare therapieën in België.

Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en chronische trombo-embolische hypertensie (CTEPH) zijn ernstige, levensbedreigende chronische aandoeningen die zeldzaam zijn.

• Meerdere specifieke medicaties, terugbetaald na advies van Colleges voor Weesgeneesmiddelen, kunnen gecombineerd worden voor de behandeling van deze aandoeningen. Bij onvoldoende expertise worden de patiënten systematisch onderbehandeld.
• Complexe chirurgie en katheter-procedures kunnen enkel aangeboden worden in de hooggespecialiseerde centra.
• De meest ernstige patiënten komen in aanmerking voor complexe therapieën die continu intraveneus toegediend moeten worden met draagbare pompen na een uitgebreide patiënten- en verpleegkundige opleidingen met nood aan 24/24 telefonische opvang.
• Voornamelijk in de behandeling van kinderen is een samenwerking tussen de specialisten in pulmonale hypertensie en de kindercardiologen cruciaal, gezien het beperkt aantal cases in deze leeftijdscategorie (we spreken over een 10-tal kinderen in België).

Het netwerk rond pulmonale hypertensie werkt reeds jaren volgens het principe van expertisecentra, competentiecentra en satelliet centra. De expertisecentra worden echter niet erkend door de overheid en de werking van de structuur berust op de goodwill van de betrokken artsen en ziekenhuizen. De expertise binnen België is nochtans gekend, enkel geselecteerde artsen mogen de PH specifieke medicatie voorschrijven. De voornaamste centra binnen België, UZ Leuven en ULB Hôpital Erasme, maken bovendien deel uit van het Europese Reference Network (ERN-LUNG) en zijn ook buiten de landsgrenzen bekend omwille van hun expertise.

• Het niet-erkennen van expertisecentra geeft gevolgen voor de terugbetaling van prestaties voor de patiënt zoals de terugbetaling niet-dringend (gespecialiseerd) transport naar de expertisecentra
  (minstens 4x/jaar heen en terug voor een raadpleging). Vooral dit is een belangrijk probleem voor minder mobiele patiënten die bv liggend moeten vervoerd worden en kan oplopen tot meer dan 1000€/transport.
• Sinds 2019 is het remgeld voor dringend transport begrenst op max 60€. Hierbij worden patiënten in eerste instantie naar het dichtstbijzijnde ziekenhuis gebracht. Meestal dienen zij echter (noodzakelijk en dringend) naar een expertisecentrum te worden gebracht. Dit tweede transport kan in principe als ‘dringend’ aanvaard worden maar dan moet de spoedarts dit zo aangeven en dat gebeurt niet. De meeste patiënten weten niet dat ze dat kunnen vragen of denken er op dat moment niet aan met een factuur die oploopt tot in de honderden euro’s als gevolg. Ook hier zou duidelijkheid omtrent de expertisecentra duidelijkheid kunnen bieden.
• Terugbetaling extra materiaal zoals bv pleisters (cat D medicatie) voor de patiënten die onder continue intraveneuze therapie staan, nu is er bv 1 pleister/week voorzien hoewel er soms meerdere nodig zijn.
• Er is geen terugbetaling van bepaalde testen zoals de bepaling van de BNP-waarde, een niet invasieve testmethode die aantoont of er aanwijzingen voor hartfalen zijn. Deze kost momenteel 27€ (of soms zelfs meer) aan de patiënt.
• Toegang tot zuurstoftherapie: we krijgen veel meldingen van patiënten die moeilijkheden ondervinden bij de goedkeuring van hun dossier om toegang te krijgen tot een zuurstofconventie.
• Remodulin is een belangrijke subcutane medicatie die hier in België sinds 2010 niet langer terugbetaald wordt. Omdat een omschakeling naar een andere therapie een zeker risico inhoudt, kon de medicatie binnen het medical need programma van het FAGG ook na 2010 nog aangeboden worden aan mensen die reeds onder deze therapie stonden. Door een wijziging in de wet dienen de dossiers om deze medicatie nog te kunnen toedienen opnieuw ingediend te worden, wat niet is gebeurd.
• We zien een ontwikkeling bij de Pharma om minder en minder marge te voorzien bij de productie van medicatie om de stockagekosten te dempen. Er is echter een grens bereikt waarbij er geen marge meer is voor mocht er iets mislopen bij de productie, met stockagebreuken als gevolg.
  Anderzijds zien we ook dat bepaalde medicaties, ondanks het feit dat ze hun nut hebben en de werking bewezen is, uit de markt genomen worden omdat ze niet langer lucratief zijn. Dit baart ons zorgen omdat er geen alternatieven zijn voor de PH specifieke medicatie, terwijl het onderbreken van deze behandeling levensbedreigend is.
• Er is geen automatische toekenning van verhoogde tegemoetkoming of verhoogd kindergeld.

Uit een internationale bevraging naar de impact van pulmonale hypertensie op het dagelijks leven van patiënten met PAH en hun mantelzorgers blijkt dat:

• 55% van de mensen met PH zich geïsoleerd voelen, waarvan 77% dit wijdt aan de onzichtbaarheid van de ziekte. Ook 30% van de mantelzorgers voelen zich geïsoleerd, waarvan 61% vindt dat de ziekte een grote impact heeft om hun dagelijkse leven.
• 25% van de mensen met PH zich niet begrepen voelen door hun familie.
• 49% van de mensen met PH vindt dat hun rol in de maatschappij veranderd is.
• Veel patiënten vertonen signalen van een depressie.
• Slechts 45% gaf aan dat ze doorverwezen werden naar een patiëntenvereniging.

Uit: V.A.. The Impact of pulmonary arterial hypertension (PAH on the lives of patients and carers: results from an international survey. 2012.