Weesgeneesmiddelen
Wist je dat de ontwikkeling van onze orale medicaties (bijv pillen) het rechtstreekse gevolg zijn van een beslissing van de Europese Unie? In 2000 vond de EU namelijk dat mensen met een zeldzame ziekte recht hadden op dezelfde zorg als andere patiënten. Omdat het ontwikkelen van medicatie voor zo’n kleine groep mensen economisch niet interessant was, ontwikkelde men het begrip van ‘weesgeneesmiddelen’. Geneesmiddelenonderzoek dat onder deze noemer viel, kon vanaf dan extra ondersteuning ontvangen, zoals vrijstellingen, wetenschappelijke ondersteuning, vergunningen en een exclusiviteitsperiode van 10 jaar (het zogenaamde ‘patent’).
Plan Zeldzame Ziekten
In 2009 riep de EU alle lidstaten op om een ‘plan zeldzame ziekten’ te ontwikkelen en toe te passen. In dit plan omschreven de lidstaten wat ze gingen ondernemen om de behandeling en het leven van mensen met een zeldzame ziekte te verbeteren. We zien dat onder meer Frankrijk en de UK (toen nog lid) intussen heel ver gevorderd zijn in de toepassing van dit plan. België heeft in 2013 weliswaar een plan geschreven, maar de uitvoering ervan laat jammer genoeg op zich wachten. Zo wachten we nog steeds op de erkenning van de gespecialiseerde centra.
Kennis delen via Europese Referentie Netwerken (ERN’s)
Een heel belangrijk element in de Europese samenwerking is het delen van kennis. In 2013 ontwikkelde men Orphanet, een kennisplatform voor alle zeldzame ziekten. En in 2017 werden Europese Referentie Netwerken (ERN’s) opgericht. Dit zijn virtuele netwerken waarbij artsen kennis kunnen delen en raad kunnen vragen aan andere experten binnen hun vakgebied. Wat heel belangrijk is, want door de zeldzaamheid van sommige ziektes en de complicaties die erbij horen, is het voor artsen soms moeilijk om een tweede mening te vinden in hun eigen land, laat staan hun eigen ziekenhuis. De ERN’s zijn opgedeeld in ziektegroepen, PH zit bijvoorbeeld in de ERN-LUNG. Ziekenhuizen kunnen, wanneer ze aan de criteria voldoen, lid worden van zo’n ERN-netwerk. De bedoeling is dat deze opdeling ook verder getrokken wordt op nationaal niveau. Bij België is dat een bevoegdheid van de deelstaten, Vlaanderen is hiermee al gestart met het Vlaams Netwerk Zeldzame ziekten.
De ERN’s bestaan intussen 5 jaar en hebben hun nut al bewezen, maar er is zeker ruimte voor verbetering. Zo ziet men dat de financiering beter kan en dat het voor kleinere centra in sommige landen moeilijk is om aan de criteria te voldoen, waardoor de patiënten in die landen opnieuw in de kou dreigen te staan. Daarom zal er dit jaar een evaluatie gemaakt worden om de werking van de ERN’s te verbeteren.
Meer info:
https://ec.europa.eu/health/non-communicable-diseases/steering-group/rare-diseases_nl
https://ec.europa.eu/health/medicinal-products/orphan-medicinal-products_nl
https://ec.europa.eu/health/european-reference-networks/overview_nl
