MSD (Merck) verspreide op 10 oktober 2022 een persbericht met de eerste beloftevolle resultaten van de Fase III studie STELLAR van de medicatie Sotatercept. En deze zijn heel hoopgevend voor mensen met Pulmonale Arteriële Hypertensie (PAH). De studie loopt onder meer in het UZ Leuven.
De studie is gericht op het onderzoeken van de efficiëntie en veiligheid van het geneesmiddel, dat ook in de Fase II (PULSAR) al beloftevolle resultaten toonde. Er is een duidelijke verbetering vastgesteld in de 6MWT, wat de primaire doelstelling van de studie was. Maar ook in 8 van de 9 secundaire doelstellingen zijn duidelijke verbeteringen vastgesteld, zoals NT-proBNP waarde, verbetering of behoud van functionele klasse (WHO FC), tijd tot een klinische verslechtering en een duidelijke verbetering in de combinatie van de verschillende doelstellingen.
PAH wordt veroorzaakt door een vermenigvuldiging van de cellen in de vaatwanden van de longvaten. In 2000 vond men een eerste mutatie in het DNA dat hiervoor verantwoordelijk is, BMPR2. Deze afwijking komt voor bij 70% van de mensen met een erfelijke PAH en 25% van mensen met de niet-erfelijke PAH. De mutatie zorgt ervoor dat er een onevenwicht ontstaat in de aanmaak en afbraak van cellen, met een verdikking van de vaatwanden als gevolg. Sotatercept is een eerste geneesmiddel dat zich richt op het herstel van dit onevenwicht en dus ook het eerste geneesmiddel dat zich niet enkel richt op een bestrijden van de symptomen door toediening van vaatverwijderaars maar ingrijpt op het mechanisme dat PAH veroorzaakt. De medicatie wordt toegediend via een driewekelijkse onderhuidse injectie en wordt gezien als een bijkomende therapie.
Sotatercept kreeg een erkenning als weesgeneesmiddel en ‘Breakthrough Therapy’ van het FDA (Food and Drug Administration, US) en als ‘Priority Medicine’ van het EMA (Europese Geneesmiddelen Agentschap). Dit betekent dat MSD begeleiding krijgt om zo snel als mogelijk de nodige data te verzamelen om een goedkeuring te kunnen aanvragen zodat de medicatie sneller beschikbaar wordt voor de patiënten. Wanneer dit zal zijn is nog niet duidelijk.
Momenteel of in de nabije toekomst zijn nog studies voorzien voor mensen met een nieuwe diagnose (HYPERION) of mensen met een hoog risico (ZENITH).
Bekijk ook de webinar van Professor M. Delcroix over deze nieuwe therapie in oktober 2020.
